Implica manipular genes para prevenir o luchar contra ciertas enfermedades. Simplificando un poco las cosas, consiste en introducir un "gen" bueno en una persona que padece una enfermedad provocada por un gen "malo".

Dos tipos de terapia génica

1. La terapia génica somática: implica introducir genes "buenos" en células clave para tratar al paciente, pero no a su futura descendencia, porque los genes introducidos no se trasmitirán a sus hijos. 

2. La terapia génica germinal, puesto que supone modificar los genes de las células germinales (o gametos) de los padres: el óvulo y los espermatozoides, sí que implica trasmitir estos cambios génicos a generaciones futuras. Los científicos han experimentado con este tipo de tratamiento inyectando fragmentos de ADN en óvulos fecundados de ratones. Los científicos constataron que algunos problemas de crecimiento y de fertilidad se podían corregir mediante terapia génica, lo que les llevó a pensar que podría ocurrir lo mismo en los seres humanos.

Aunque tiene el potencial que prevenir enfermedades hereditarias, la terapia génica germinal sigue siendo polémica y se está investigando muy poco, tanto por sus problemas técnicos como por sus problemas éticos.

Los virus y otros agentes que se utilizan como portadores de los genes "buenos" pueden afectar a más células que aquellas a las que van dirigidos. Si se añade un gen al ADN, se podría insertar en un lugar equivocado, lo que podría provocar un cáncer u otro tipo de lesión.

Tomado de La terapia génica y los niños (Hirsch, 2014)